中国科学家要建一个“返老还童”细胞资源库

一群中国科学家和企业家决定组队抱团，朝着细胞治疗与再生医学领域的“圣杯”进发。这个圣杯叫作“诱导多能干细胞”（induced Pluripotent Stem Cell，简称iPSC），通过导入特定的转录因子，将体细胞重编程为多能性干细胞。换言之，就是让人体中已经成熟的细胞“返老还童”，再次分化为身体的各种细胞，可用于个性化治疗、细胞治疗、疾病模型、药物发现和毒性测试等等，有望实现人体全身细胞替代与功能重建，甚至达成人类的“长生”梦想。他们要做的第一件事情，是建设一个科研级和临床级iPSC转化资源库，解决多个团队重复“造轮子”的问题。

2026年7月15日，在北京协和医学院壹号礼堂，中国医学科学院iPSC转化资源库正式发布，试图在中国构建起一个iPSC“医研产用管”的闭环，加速iPSC的创新和应用。

中国医学科学院，是一家成立于1956年的医学科学学术中心和综合性医学科学研究机构，与北京协和医学院院校一体，既是中国医学界的最高研究机构、最高医学教育机构，也是近年中国医学科技创新的重要策源地。

2026年7月15日，来自企业、医院、科研机构和投资机构的代表们，在中国医学科学院iPSC转化资源库发布会上展开讨论。黄金萍/摄

此时，距离日本(专题)科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）首次报告发现iPSC，正好20年。2026年2月、3月，日本厚生劳动省“附条件批准”两款iPSC来源的再生医学产品上市，用来治疗帕金森病和缺血性心肌病，率先将iPSC技术推向临床商业化。

上述iPSC转化资源库的牵头人程涛，也是造血干细胞生物学家、中国工程院院士。他在发布会上说，“我们的目标是要做到最好，服务的人群最大。”

2007年从美国回到中国后，程涛牵头建立了全球最大的骨髓活细胞库和血液病大数据中心，创建了北京协和医学院干细胞与再生医学系，推动中国血液病诊疗与干细胞研究跻身国际先进行列。目前他担任院长的中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)，也是全球最大的血液病诊疗和再生医学中心。

走出实验室“俞君英老师，来了吗?”在iPSC转化资源库的发布会上，正在做主旨发言的程涛忽然朝着台下问道。

一位坐在会场第二排、短发、穿着深蓝底花纹长裙的女士，应声挥了挥右手，向他致意。

程涛向全场介绍说，“嘿，人类iPSC 就是俞君英老师第一个做的，她回国创业很多年了，一心钻研创新，很少参会，我没在任何地方见过她。”

2006年8月25日，山中伸弥团队在《细胞》（Cell）发表论文，首次报告他们从24个候选基因中筛选出四种因子（Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc），证明将它们导入小鼠的皮肤成纤维细胞后，这些细胞被逆转为具有胚胎干细胞特性的多能状态。

一年后，他们用前述四因子再次证明成人人类成纤维细胞中也能生成iPSC，研究成果于2007年11月19日在《细胞》在线发表。

隔天，2007年11月20日的《科学》（Science）也在线优先刊发了一篇论文《Induced pluripotent stem cell lines derived from human somatic cells》，研究团队报告他们用四种因子（OCT4、SOX2、NANOG 和 LIN28）将人类体皮肤细胞重编程为多能干细胞。

这支研究团队来自美国威斯康星大学麦迪逊分校，由“胚胎干细胞之父”詹姆斯·汤姆森（James Thomson）领导，论文的第一作者就是俞君英。

2026年7月15日，中国工程院院士、造血干细胞生物学家、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)所院长程涛在中国医学科学院iPSC转化资源库发布会上做主旨报告。黄金萍/摄

俞君英1997年毕业于北京大学生物学专业，随后赴美国宾西法尼亚大学攻读生物博士学位。此前她主要从事胚胎克隆领域的研究，2003年博士毕业后加入詹姆斯·汤姆森实验室，转向用类似植物/低等动物的再生、克隆技术，把完全分化的细胞“逆龄”变为胚胎干细胞。

2006年6月中旬，他们筛选的第一个转录因子组合就获得了人类iPSC，还在继续筛选、确证时，山中伸弥团队发表了小鼠实验结果。一年后，两个团队几乎同时发表了人类iPSC成果。

干细胞是人体所有组织的“种子细胞”，能够通过分裂复制维持自身数量的稳定，在特定条件下还能变身为各种有特定功能的成熟细胞。

干细胞种类很多，按分化潜能可分为全能干细胞、多能干细胞、专能干细胞、单能干细胞；按来源可分为胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞（即iPSC）。

自1990年以来，从骨髓移植、克隆羊多莉、基因编辑到免疫细胞治疗（CAR-T），人类在干细胞领域的各种科学发现和应用突破，可以用“眼花缭乱”来形容。在近半个世纪里，有两个诺贝尔奖颁给了干细胞领域研究和医学临床应用。

1990年的诺贝尔生理学或医学奖，颁给了约瑟夫·E·默里‌（Joseph E. Murray）和E·唐纳尔·托马斯‌（E. Donnall Thomas），以表彰他们在‌器官和细胞移植治疗人类疾病‌方面的发现。

其中，约瑟夫·E·默里‌的主要贡献是发现了如何克服器官移植后的排斥反应，在1954年成功实施了首例同卵双胞胎之间的肾脏移植，并开创了从死者身上获取肾脏进行移植的先河。

E·唐纳尔·托马斯则是在1956年完成世界首例骨髓细胞（也就是造血干细胞）移植手术，此后持续完善该技术，为白血病及其他血液系统的肿瘤患者提供有效的治疗手段。

2012年的诺贝尔生理学或医学奖，颁给了前面提到的山中伸弥和英国科学家约翰·格登（ John Gurdon），两人的主要贡献是：揭示成熟细胞可通过重编程恢复多能性，革新了传统细胞的分化理论。

约翰·格登在1962年通过实验把蝌蚪的分化细胞的细胞核移植进入卵母的细胞质中，并培育出成体青蛙，首次证实分化了的细胞基因组是可以逆转的。

山中伸弥的主要贡献是前面提到的iPSC实验。在iPSC之前，人类主要靠从胚胎干细胞中获取多能干细胞，iPSC成功解决了传统胚胎干细胞面临的伦理争议、免疫排斥‌两大核心难题，实现了体细胞向多能状态的逆转。

两人的研究成果，像是一场跨越40年的科学接力。有意思的是，山中伸弥出生在约翰·格登完成实验这年。约翰·格登整整等了40年，才终于等到诺贝尔奖的认可，而山中伸弥在实验完成仅仅6年后就拿到了。

不过，iPSC在2006年首次发现之后，辗转20年才走出实验室，人类在2026年才终于迎来了两款有限制条件获批上市的iPSC产品。

其间，iPSC的重编程技术也在持续完善和优化，经历了最早的逆转录病毒载体、慢病毒载体、非整合技术，以及最新的RNA编程和小分子重编辑。

中国科学家为之带来了关键突破。2022年，北京大学邓宏魁团队首次实现了完全利用化学小分子诱导人类体细胞转变为多能干细胞，这一制备技术完全避免了基因操作，让重编程过程变得更加安全、可控，还简化了下游的质量控制，提高了可扩展性。

不要重复“造轮子”在iPSC的临床应用领域，中国科学家已探索多年。

俞君英在2016年回国创业，成立了一家叫作中盛溯源的公司，同时推进iPSC在再生医学、肿瘤免疫和抗炎修复领域三大管线，目前共有5款产品、7个临床默示许可，应该是中国iPSC细胞药物临床申报最早、产品最多的公司。

参加iPSC转化资源库发布会的另一位创业者——中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军，曾在2021年创办跃赛生物，也聚焦iPSC细胞药物研发，目前有3款产品、3个临床默示许可。

从国家药监局药物评审中心的信息公示来看，据南方周末研究员不完全统计，截至2026年7月20日，目前共有12家公司（注：分公司/子公司合并统计）的iPSC产品，获批了39个临床默示许可，许可适应症包括帕金森病、1型糖尿病、脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症、缺血性心力衰竭、脑卒中、癫痫、膝骨关节炎等等。

从天津赶来参加这场发布会的前一晚，天津市第一中心医院细胞治疗科主任王树森和一位他曾经参与治疗的1型糖尿病（T1D）女患者一起吃了顿烧烤，她还喝了点啤酒。

三年前，王树森团队与邓宏魁团队等合作，将从化学重编程多能干细胞分化而来的胰岛（CiPSC-islets）移植到了这名患者的腹直肌前鞘下。2024年9月他们在《细胞》（Cell）发表论文，报告了这一全球首例化学重编程iPSC衍生的胰岛移植手术结果：术后75天，患者停用胰岛素，在随后1年的随访中不再需要外源胰岛素治疗，且恢复了血糖控制。

这名患者在2012年被诊断患有1型糖尿病，曾因隐源性肝硬化分别在2014年和2016年进行了肝移植，在2017年因血糖控制不稳定进行了一次全胰腺移植，但一年后因为严重血栓性并发症，胰腺移植物被切除。此外，为了维持肝移植，她需要定期接受免疫抑制治疗。

三年过去了，王树森说现在该患者各项指标数据良好。

在他们之前，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的程新研究组、海军军医大学上海长征医院的殷浩团队，先是在2021年7月完成世界首例自体2型糖尿病手术，利用自体iPSC来源的再生胰岛移植，治愈了一名接受过肾脏移植、胰岛功能受损的2型糖尿病患者；2022年4月，又完成了国际上首次分别利用自体与异体iPSC来源的再生胰岛（E-islet）移植，实现了3位1型糖尿病患者的胰岛功能重建和血糖自主调控。

这些成功治愈的个案十分感人，但iPSC要真正走向临床，在程涛看来还面临五道关口：遗传稳定性，残留未分化细胞，免疫相容性，规模化制造，标准与监管。

最核心的，其实还是安全和成本。即如何解决致瘤隐患、免疫排斥的问题，实现规模化生产。

各家企业基于自己的诱导技术，自研iPSC药物生产工艺，还有些搭建了自己的iPSC资源平台。比如，中盛溯源联合安徽省干细胞学会，于2020年建设了中国首个iPSC超级供体干细胞库，当时制备储存了12个超级供体的细胞株，可覆盖中国约14%的人口，即2亿人群。

中盛溯源起步较早，对于新成立的公司来说，这一做法很难复制。由于目前没有标准化的资源库，每个团队如果重复“造轮子”，重复招募供体、细胞建系与合规处理，标准不一，数据分散，会导致各家成本高昂、细胞产品变异性大、注册周期长。

中国也有公共干细胞资源库。在科技部直属的国家科技基础条件平台中心，目前共有31个国家级生物种质与实验材料资源库，其中干细胞领域就有国家干细胞资源库、国家干细胞转化资源库、国家生物医学实验细胞资源库、国家模式与特色实验细胞资源库等4个，都有iPSC供应。其中，国家干细胞转化资源库的细胞株，据称可覆盖60%的中国人群。

不过，科研级与临床级的资源库，差别极大。

中国医学科学院基础医学研究所教授张建民对此深有体会。他创办的国典医药，对外提供iPS细胞建系等技术服务，给科研、临床都搭建过资源库，科研级的一年可以搭建几百个，但搭一个临床级的，他们花了两年。他举例说，为了过伦理审查，筛选出来一百多例供体，最后真正合格的只有两例。

程涛认为，当前干细胞库仍难以满足中国快速增长的临床与产业化要求，而来源合规、身份明确、质量稳定、数据完整、临床直接可用的资源库，是连接基础科研与临床引用、推动产业化的必经之路。

“多一些是好事，避免垄断，利大于弊。”一位与会的科学家对南方周末表示。

中国的七个脐带血造血干细胞（简称“脐带血库”）就是一例。

中国自1996年开始筹建第一个脐带血库，目前在北京、天津、上海、浙江、山东、广东和四川等地共有7个，累计储存脐带血超过300万份。

很多中国人对干细胞最直接的认识，是作为新生儿父母的时候，通过脐带血库与它打过交道。孕妇在产前多会收到关于捐赠/存储脐带血造血干细胞的知情同意书。个人自愿付费存储的会被脐带血造血干细胞纳入自体库，主要供自己和家人使用；而捐赠的脐带血造血干细胞，则纳入公共库，为临床、科研提供相应支撑。

7个脐带血库之间既有业务协同，同时也依托各地的医药资源，作为上游资源与科研机构、医疗机构、医药企业开展合作，在采集、保存、服务、临床研究等方面充分竞争。

建设自己的iPSC转化库放眼全球，日本、美国、欧洲、韩国等国家已相继启动专门的iPSC资源库建设。

在日本，山中伸弥领衔的京都大学iPS细胞研究所（CiRA）在2013年4月启动建设人类白细胞抗原（HLA）纯合供体库，从健康供体的血液中生成HLA纯合iPSC，已从7名供体（针对4种不同HLA类型为纯合）中建立了总计27个iPS细胞系，估计可覆盖约40%的日本人口。

HLA是人体细胞的身份证，它不仅存在于白细胞中，也存在于大多数人体细胞中，在免疫系统中负责细胞之间的相互识别，即区分自身细胞与非自身细胞。

在细胞或器官移植中，如果供体的HLA类型与受者不同，受者的身体会将供体的细胞或器官识别为入侵者，从而引发免疫排斥反应。因此，尽可能匹配供者与受者之间的HLA类型，是减少移植后免疫排斥反应的关键因素。

一个人从父母双方继承了相同HLA类型的情况，被称为“纯合HLA”。这类捐献者的细胞与任何携带其任一HLA单倍型者（即半相合）都能匹配，可极大地扩展适用人群。建立有限数量的iPS细胞系，以最小的库存覆盖最大比例的日本人口，从而克服免疫排斥这一异体细胞治疗的主要障碍。

该库自2015年8月开始对外分发iPSC，研究级和临床级细胞系对盈利组织收费、对非赢利组织免费，主细胞库对所有机构都收费。据官方介绍，这些iPS细胞系已被用于超过10项临床试验。

2026年3月底，韩国疾病控制与预防局（KDCA）下属的国家卫生研究院（NIH）宣布建立了符合GMP标准的临床级iPSC资源库，并从2026年6月30日开始接受申请，向国内科研机构和生物公司免费供应。

韩国的这一iPSC资源库是从4名Rh(D)+型O型供体和2名Rh(D)-型O型供体采集血液，以降低免疫排斥风险，共生产了18个细胞系，并完成了质量检测，大约可覆盖韩国约 51% 的人口。

他们还以1个Rh+型O型诱导多能干细胞系为基础，建立了保存标准原始细胞的主细胞库（MCB）。主细胞库是用于稳定、规模化供应质量一致细胞的标准化原料库，作为可直接用于临床研究的核心基础设施。

欧洲诱导多能干细胞银行（EBiSC）成立于2014年，是一个非营利性的iPSC资源库，由欧盟创新药物计划联合体（IMIJU）资助，其中包括欧盟的财政出资、欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）成员企业的实物捐助，为学术界和产业界的研究人员提供可扩展、成本效益高且一致的高质量iPS细胞系及其衍生产品，用于新药研发，目前已收集、保存并分发了超过900种iPS细胞系。

这些细胞系来自超过45种不同疾病的患者，包括神经退行性疾病、心脏病、肝病、眼病、血液病、肾脏和骨骼肌肉疾病等，供体来源于0-89岁的捐赠者。研究人员可通过EBiSC的在线目录搜索并申请。

由于各国人种、基因的差异，这些海外的资源无法直接替代使用，特别是临床级iPSC。各国还是需要建设自己的资源库，以匹配国家大部分人口的iPS细胞系，预先制备、经过质量测试并储存，以供临床随时使用。

建设一个高规格的资源库不容易，运营和维护也不简单。

美国加州再生医学研究所（CIRM）的iPSC资源库始建于2013年，2015年开始向研究人员分发，曾是世界最大的公共iPSC资源库之一，其储存的iPS细胞系多达1500多种，陆续分发至美国22个州和21个国家的128家机构，支持全球范围内的研究。

不过，每年约30万美元的维护费用超过了其通过销售获得的收入，并挤占了其他关键投资的资金，同时考虑到有其他iPSC资源库可供研究人员获取细胞，CIRM在2025年7月17日正式关闭该库。

谁会成为第一个？“它绝不是中国医学科学院、血液学研究所一家的，也绝不是细胞生态海河实验室一家的，一定是中国的。”2026年7月15日，在iPSC转化资源库的发布会上，中国医学科学院北京协和医学院院校长吉训明说，在地缘政治紧张的时代，在冲刺这样一个人类最高目标的过程中，资源库要整合各种资源和服务，成为中国iPSC研究的重要策源点，支撑科学研究、产业转化、让普通人也能负担得起的治疗手段。

细胞生态海河实验室副主任郝莎介绍，目前中国医学科学院iPSC转化资源库已有细胞系一千余株，其中HLA纯合细胞150株，可直接用于临床。未来的建设目标，HLA纯合细胞要达到300-400株，以覆盖90%以上的中国人群。

吉训明对这个iPSC转化资源库提出的要求是：前期一定要投入人力、物力、财力，全力以赴建设好，未来要靠自己养自己，既要可持续发展，也要产生科学研究成果。

2026年7月15日，中国工程院院士、神经外科专家、中国医学科学院北京协和医学院院校长吉训明在中国医学科学院iPSC转化资源库发布会上致辞。黄金萍/摄

截至2026年7月，全球iPSC相关临床试验已经突破百项，覆盖眼科、神经、代谢、肿瘤、心血管、血液等八大关键系统，以神经和眼科为领跑。其中，有三个产品已经进入了Ⅲ期临床。中国目前推进最快的还在II期临床。

不过，中国已经从政策法规方面开始加速，规范监管、鼓励创新，进步肉眼可见。

2026年5月1日起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（即818号令）聚焦干细胞/免疫细胞领域，从“野蛮生长”到“规范有序”，明确双轨监管，支持生物医学新技术临床研究和临床转化应用，促进创新发展。

2026年5月15日起施行的《药品管理法实施条例》（即828号令），遵循“四个最严”要求，构建起鼓励创新与严格监管并重、覆盖药品全生命周期的现代化管理体系。

昌平实验室科学家高晨燕回忆，当年中国批第一个iPSC疗法的临床实验时，有专家在会上说，你们居然敢批iPSC去做临床？她的回应是，“我们为什么不敢批呢？我们的科研已经走到这儿了，我们拿到的安全性数据、质量控制都摆在这儿了，何况前面还有很多的INT（临床试验申请）数据也摆在这儿。”

高晨燕此前在国家药监局药品审评中心从事药品审评工作35年，主持建立了中国细胞和基因治疗等前沿生物治疗产品的监管框架和审评规范，起草过多项技术指南。

国家药监局这些年在鼓励创新、加速创新药审批方面，也颇有成效。

2026年6月22日，国家药监局通过优先审评审批程序批准科济药业自主研发的舒瑞基奥仑赛注射液上市，这是全球首款获批用于实体瘤治疗的CAR-T细胞治疗产品，受到全球瞩目。

同一天，美国卫生与公众服务部（HHS）发布Operation Trial Blazer（开拓者行动计划），直指加速药物审批、减少不必要的监管障碍，维护美国在生物医学研究和药物创新领域的全球领导地位。

除了政策和监管，企业研发和临床试验也是焦点，特别是全球率先进入Ⅲ期临床的三款产品。

澳大利亚Cynata Therapeutics公司用于治疗膝骨关节炎的iPSC产品CYP-004，III期临床试验已于2026年6月公布结果，遗憾未能达到主要疗效终点。

美国Vertex公司的Zimislecel（VX-880）三期临床预计在2026年6月完成，目前正在等待公布结果。

德国拜耳公司旗下子公司BlueRock在2025年9月启动了iPSC治疗帕金森病关键Ⅲ期临床，这一名为bemdaneprocel（BRT-DA01）的疗法，将iPSC植入患者的大脑，替代其丧失的多巴胺生成神经元。此疗法已经获得美国FDA的快速通道资格、再生医学高级疗法（RMAT）资格，有望加速审批。

谁会有幸成为全球第一个获完全批准上市的iPSC产品？全球科学家和企业家们在iPSC赛道的竞逐，也是当前全球科技创新和科技竞争的一个缩影。因为它关乎公众福祉，而且更具动员和感召力。

中山大学中山医院教授项鹏说，“我们要充分利用我们的优势，利用我们的资源库、强大的临床资源，大家把力量使在一处。公司的技术可以保密，但是应用可以多讲，成功可以不讲、反倒是要把失败的分享出来。我们要跑得更快，为整个发展做出更大的贡献。”

南方周末研究员 黄金萍