史上最贵药物！美 FDA 批准定价 280 万美元的基因疗法

财联社 8 月 18 日讯（编辑 牛占林）美东时间周三，美国食品药品监督管理局 ( FDA ) 批准了蓝鸟生物公司的 Zynteglo 基因疗法，该疗法可用于治疗因患 β - 地中海贫血症而需要定期输血的患者。不过这种疗法定价高达 280 万美元 ( 约合 1900 万人民币 ) ，使其成为了全球最昂贵的药物，这也意味着没有多少患者能够负担得起。

周四美股盘前，蓝鸟生物涨逾 12%。

β - 地中海贫血症会干扰血红蛋白的产生，是目前世界上最常见的遗传性疾病之一，但针对这种疾病的治疗手法十分有限，输血和去铁治疗在目前仍是重要的治疗方法。

而 Zynteglo 是一款基于蓝鸟生物 LentiGlobin 平台的慢病毒基因疗法，是一种一次性疗法，首先从患者骨髓中提取造血干细胞，然后通过慢病毒将 β - 珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干细胞中，恢复血红蛋白生成。

蓝鸟生物首席执行官 Andrew Obenshain 表示，FDA 对 Zynteglo 的批准为 β - 地中海贫血患者提供了新的可能，并能改善他们的日常生活方式，也标志着基因治疗领域的一个里程碑事件。

" 作为第一个在美国获批用于治疗 β - 地中海贫血的基因疗法，我们正在迎来一个新时代，在这个时代，基因疗法有望改变现有的治疗模式，以治疗目前需要终生护理的疾病。"

治疗成本下降一半多

Obenshain 还分析称，β - 地中海贫血症患者终生护理的成本大约 640 万美元，而他们的疗法定价 280 万美元，相对而言更加合算。

马萨诸塞州总医院的首席研究员 Hanny Al-Samkari 博士指出，蓝鸟生物的 Zynteglo 基因疗法不适用于病情相对较轻的患者。这种疗法首先需要患者接受高强度的化疗，这可能会使他们面临不孕不育和癌症的风险。

但 Al-Samkari 也表示，Zynteglo 仍然代表着一项重大的科学成就，并估计约有三分之一的 β - 地中海贫血症患者可能会从这种疗法中受益。

蓝鸟生物表示，如果在患者接受治疗后两年内疗法不起作用，其将向私人和商业健康保险公司报销高达 80% 的治疗费用。

蓝鸟生物称，美国大约有 1500 名依赖输血的 β - 地中海贫血症患者，其中估计有 850 人在身体状况方面可接受 Zynteglo 基因疗法。

并非全无风险

近年来，随着基因疗法的出现，价值百万美元的药物疗法变得越来越普遍。在 2019 年，诺华公司推出了针对婴儿肌肉萎缩症的 Zolgensma 基因疗法，人均治疗费用为 210 万美元，成为当时美国最昂贵的药物。去年，美国 FDA 批准 Rethymic，这是一种由 Enzyvant Therapeutics 生产、用于治疗小儿先天性无胸腺症的药物。根据研究药物价格趋势的非营利组织 46Brooklyn Research 数据，其上市价格约为 270 万美元。

此外，基因疗法也不是全无风险，就在上周，诺华公司发布消息称：其用于治疗肌肉萎缩症的基因治疗药物 Zolgensma 导致两名儿童死亡，死亡原因为急性肝功能衰竭，这也是这款药物首次出现这种事故。

诺华公司在电子邮件声明中表示：" 虽然这是重要的安全信息，但它不是一个新的安全信号，我们坚信 Zolgensma 的总体风险状况良好。迄今为止，它已被用于治疗全球 2300 多名患者，包括临床试验、管控给付项目和商用情景。"